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原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP），既往稱為“特發(fā)性血小板減少性紫癜”，是一種獲得性自身免疫性疾病，是血小板減少最常見(jiàn)的原因之一，約占出血性疾病的1/3。臨床表現(xiàn)為血小板計(jì)數(shù)不同程度的減少，伴或不伴有不同程度的出血癥狀。
血小板負(fù)責(zé)機(jī)體止血過(guò)程的啟動(dòng)，當(dāng)血小板減少時(shí)，機(jī)體將存在出血風(fēng)險(xiǎn)，甚至發(fā)生重要臟器出血而危及生命。那么，當(dāng)患者被診斷為ITP時(shí)，是否需要擔(dān)心嚴(yán)重的出血呢？是否需要趕緊治療讓血小板恢復(fù)正常呢？
美國(guó)血液學(xué)會(huì)（American Society of Hematology）在明智選擇（Choosing Wisely）的清單中對(duì)于ITP有一項(xiàng)建議：“Don"t treat patients with immune thrombocytopenia (ITP) in the absence of bleeding or a very low platelet count”。意思是“不建議沒(méi)有出血或血小板計(jì)數(shù)并不是非常低的ITP患者進(jìn)行治療”。
今天，我們就和大家聊一聊原發(fā)免疫性血小板減少癥治療的問(wèn)題。
血小板減少一定會(huì)導(dǎo)致出血嗎？
首先我們要先了解出血的相關(guān)因素。出血的相關(guān)因素包括：血小板計(jì)數(shù)及其功能（粘附、聚集、活化和釋放促凝物質(zhì)）、凝血功能（凝血因子的量及活性）、血管因素。由此可見(jiàn)，血小板減少雖然能增加出血風(fēng)險(xiǎn)，但只是引起出血的原因之一，并不是唯一因素。所以，血小板減少并不一定就會(huì)出血。
此外，目前血小板計(jì)數(shù)值的高低與出血風(fēng)險(xiǎn)之間的對(duì)應(yīng)關(guān)系并不十分的明確，因此，臨床對(duì)于出血的預(yù)測(cè)還缺乏血小板“安全值”的循證推薦。醫(yī)生對(duì)于出血風(fēng)險(xiǎn)的評(píng)估，是基于個(gè)體因素和基礎(chǔ)疾病狀態(tài)（年齡、出血史、用藥史、血壓、外傷、感染或炎癥等）作出的綜合判斷。
治療目的是什么？
ITP的治療旨在將血小板計(jì)數(shù)提高至相對(duì)安全的水平，治療和預(yù)防有臨床意義（即需要臨床干預(yù)）的出血，以提高生活質(zhì)量。
所以，治療并不是為了將血小板升至正常，而是提高到相對(duì)安全的水平，降低出血風(fēng)險(xiǎn)，并非“越高越好”。
當(dāng)然，規(guī)范治療后大多數(shù)患者的血小板計(jì)數(shù)能恢復(fù)正常，但如果未能恢復(fù)正常，卻已到相對(duì)安全的水平，其實(shí)也就達(dá)到了治療目的，并不需要刻意“追求正?！倍^(guò)度治療。此外如果在確診時(shí)，血小板計(jì)數(shù)處在相對(duì)安全水平，且沒(méi)有出血表現(xiàn)，通常也不需要治療，對(duì)生活、學(xué)習(xí)、工作不會(huì)造成大的影響。
哪些人才需要治療？
并非所有的ITP患者都需要治療。ITP的治療應(yīng)遵循以下原則：
血小板計(jì)數(shù)≥30×109/L，可觀察和隨訪，如果存在增加出血風(fēng)險(xiǎn)的因素、需要急診或限期手術(shù)、從事特殊職業(yè)或人群（運(yùn)動(dòng)員、高空作業(yè)、易跌倒等）時(shí)，建議治療。
治療措施有哪些？
根據(jù)循證證據(jù)的等級(jí)不同，ITP的治療措施可分為一線和二線治療。
一線治療包括：大劑量糖皮質(zhì)激素、大劑量靜注人免疫球蛋白（丙種球蛋白）等。
二線治療包括：血小板生成素受體激動(dòng)劑（即TPO-RA，包括重組人血小板生成素rh-TPO、艾曲波帕、羅米司亭）、抗CD20單克隆抗體（美羅華）、脾臟切除術(shù)等。
而對(duì)于起病時(shí)即有嚴(yán)重出血的患者，則需要采取緊急治療措施（輸注新鮮血小板，上述方案聯(lián)合等）。
為什么不是所有患者都需要治療？
為什么不建議讓所有ITP患者都接受治療呢？這里我們結(jié)合前面說(shuō)的治療方案，再舉例說(shuō)說(shuō)ITP治療的特殊性。
1. 糖皮質(zhì)激素治療：
糖皮質(zhì)激素是腎上腺合成和分泌的一種激素，其生理需要量很低（約為潑尼松7.5mg/d），而治療ITP時(shí)需要大劑量（潑尼松1mg/kg/d，一個(gè)50kg體重的成人，需要50mg/d），長(zhǎng)療程（約3-6月）。即便優(yōu)先采用“短療程”療法（地塞米松40mg/d，4天），這個(gè)劑量也是遠(yuǎn)超生理劑量的。而在大劑量、長(zhǎng)療程時(shí)，糖皮質(zhì)激素的副反應(yīng)更容易出現(xiàn)。
2. 靜注人免疫球蛋白：
人免疫球蛋白是一種特殊的血液制品，規(guī)格50ml:2.5g的市價(jià)約RMB 650-700元/瓶左右。ITP的治療方案：1g/kg/d（療程1-2天）或0.4g/kg/d（療程5天）。因此對(duì)于一個(gè)50kg體重的成人，醫(yī)療費(fèi)用動(dòng)輒2~3萬(wàn)，這可是一筆不低的醫(yī)療費(fèi)用。
3. 脾臟切除術(shù)：
脾臟作為機(jī)體的免疫器官，血供十分豐富。脾臟切除術(shù)可能的風(fēng)險(xiǎn)有：手術(shù)風(fēng)險(xiǎn)（麻醉、出血等）、感染、術(shù)后血栓栓塞等。一項(xiàng)薈萃分析顯示：接受腹腔鏡脾切除術(shù)的921例ITP患者中有88例（9.6%）出現(xiàn)并發(fā)癥，接受開(kāi)放性脾切除術(shù)的2465例ITP患者中有318例（12.9%）出現(xiàn)并發(fā)癥。在醫(yī)學(xué)概率上，這比例并不算低。醫(yī)療費(fèi)用也不少。
由此可以看來(lái)，ITP的治療措施絕非是“輕松簡(jiǎn)單”的，必需“從長(zhǎng)計(jì)議”。如果一味的為了升高血小板計(jì)數(shù)而盲目治療，可能面臨高昂的醫(yī)療花費(fèi)和巨大的治療副反應(yīng)，而臨床收益甚微，反而降低了生活質(zhì)量。
綜上，ITP的治療需要醫(yī)生權(quán)衡“治療成本（經(jīng)濟(jì)、時(shí)間）/收益”，以及“治療風(fēng)險(xiǎn)（副反應(yīng)）/獲益”，并充分考慮患者的個(gè)人因素和社會(huì)背景，與患者共同決策。對(duì)于患者而言，既不要擔(dān)心治療副反應(yīng)而拒絕治療，也不要因?yàn)殄e(cuò)誤的觀念而過(guò)度治療，以科學(xué)的態(tài)度與醫(yī)生共同制定診療方案才是明智的選擇。